Nusinersen
Nusinersen (obchodní název Spinraza) je lék používaný na léčbu SMA zejména u dětí. Jedná se o první schválený lék na tuto nemoc. Stalo se tak v prosinci 2016.
Vedlejší účinky
Lidé léčeni tímto lékem mají zvýšené riziko například dýchacích infekcí, ušních infekcí, zácpy, skoliózy. Potenciálním rizikem je i poškození ledvin a snížení krevních destiček. Po podání léku se u lidí objevovala bolest hlavy a zad.
Různé
- Lék stojí 750 000 dolarů v prvním roce diagostikování SMA. Aplikace v každém následujícím roce vyjde na 370 000 dolarů (ceny v USA v roce 2019). Jedná se o tzv. „sirotčí lék“, jenž by za normálních podmínek a běžného stavu i přes vysokou cenu výrobcům nepokryl náklady na vývoj a výzkum. V USA i zemích Evropské unie jsou platné zákony, jež podporují a subvencují společnosti, které se takový lék rozhodnou vyvinout.[1]
- Od března 2020 lze v ČR aplikovat Spinrazu i dospělým pacientům. [2]
Odkazy
Reference
V tomto článku byl použit překlad textu z článku Nusinersen na anglické Wikipedii.
- Velký lékařský slovník: Orphan Drugs [online]. Maxdorf s.r.o. [cit. 2020-04-18]. Dostupné online.
- Stanovisko ke schválení na portálu VZP
Související články
- Spinální svalová atrofie
- Onasemnogen abeparvovek (Zolgensma)
Externí odkazy
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.